الأساس المنطقي للعلاج: في هذه الحالة المرضية، ينعدم نشاط إنزيم ألفا مانوسيداز في كل الخلايا. يُكمن الأساس المنطقي لزراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم في هذا السياق في أن خلايا المتبرع المنتجة للإنزيمتسكن الأنسجة المضيفة وتنقل الإنزيم إلى الخلايا المضيفة المجاورة التي تعاني من نقص الإنزيم. لقد وُصفت النتائج المنبثقة عن زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم بالمتغيرة مع وجود تقارير مختلفة عن التأثير الإدراكي العصبي للعلاج.2,3
لقد تم إجراء عدد من عمليات زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم دون الإعلان عنها.4لكن، نُشرت في عام 2014 النتائج المتعلقة بأربعة مرضى، تتراوح أعمارهم بين 3 و23 عامًا، وجميعهم خضعوا للإجراء الطبي، وقد أشارت النتائج إلى استقرار الوظائف الفكرية لدى هؤلاء المرضى، مع تحسن مهارات التكيف ووظيفة الذاكرة اللفظية (قد أحرز بعضهم تحسنًا في السمع لترددات الكلام فحسب).5
يجب المقارنة بين الفوائد المحتملة لزراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم والمخاطر الكلية للإجراء الطبي، فيما يتعلق بالإصابة بالأمراض ومعدل الوفيات.6تكون الفوائد أكبر عند المرضى الأصغر سنًا، قبل تطور المرض بصورة أكبر.7 8
تكون المضاعفات المرتبطة بعمليات الزراعة أكثر شيوعًا وحدة لدى المرضى الأكبر سنًا، مما يعني أن زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم يُعد خيارًا أفضل في السنوات الأولى من الحياة. مما يجعل الكشف المبكر عن المرضى المصابين أمرًا بالغ الأهمية.9
يُشكل العلاج ببدائل الإنزيم (ERT) بديلًا علاجيًا في كثير من أمراض الاختزان في الجسيمات الحالة.10
تمت الموافقة على العلاج ببدائل الإنزيم لعلاج مرض نقص ألفا مانوسيداز في الإتحاد الأوروبي.11
– إن الغرض من المعلومات الواردة على الموقع الإلكتروني هو توفير المعرفة بالموضوعات الصحية المتعلقة بمرض نقص ألفا مانوسيداز فحسب. لا ينبغي استخدام هذه المعلومات بدلًا من استشارة طبيبك العام أو أي متخصص أخر في الرعاية الصحية. إذا كانت تساورك الشكوك، يُرجى الاتصال بطبيبك للحصول على النصيحة. تم إنتاج هذا الموقع بواسطة شركة كييزي فامارتشوتشي “CHIESI Farmaceutici “ لقد تم تطوير هذا الموقع الإلكتروني طبقًا للمعايير الصناعية والقانونية لتوفير المعلومات المتعلقة بالموضوعات الصحية لمرض نقص ألفا مانوسيداز لخبراء الرعاية الصحية وعموم الناس. تبذل شركة كييزي فامارتشوتشي “CHIESI Farmaceutici” ما بوسعها من جهود معقولة من أجل تضمين معلومات دقيقة وحديثة. ومع ذلك، إن المعلومات الواردة في هذا الموقع الإلكتروني ليست شاملة.
