Justificativa para o tratamento: com essa condição, todas as células estão sem atividade da Alfamanosidose. A lógica para o TCTH nesse cenário é que as células doadoras produtoras de enzimas repovoam os tecidos hospedeiros e transferem enzimas para células hospedeiras próximas e deficientes na enzima.
Os resultados do TCTH foram relatados como variáveis com relatos mistos do impacto neurocognitivo da terapia.2,3
Vários TCTHs não publicados foram realizados.4 No entanto, em 2004, foram publicados resultados para quatro pacientes, com idades entre 3 e 23 anos, submetidos ao procedimento, sugerindo que a função intelectual desses pacientes se estabilizou, com melhora nas habilidades adaptativas e de função de memória verbal (alguns com melhorias apenas na audição para frequências de fala).5
Os possíveis benefícios do TCTH devem ser ponderados em relação ao risco geral do procedimento, relacionado à morbimortalidade.6 Os benefícios são maiores em pacientes mais jovens, antes que a doença tenha uma progressão ainda maior.7 8
As complicações relacionadas ao transplante são mais frequentes e graves em pacientes mais velhos, o que significa que o TCTH é mais uma opção nos primeiros anos de vida. Isso torna crítica a identificação precoce dos pacientes afetados.9
A terapia de reposição enzimática (TRE) é uma alternativa terapêutica em várias doenças lisossômicas de depósito.10
Uma TRE já está aprovada para o tratamento da Alfamanosidose na União Europeia e outros mercados.11
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