Attualmente non ci sono cure risolutive per l’Alfa-mannosidosi, e il trattamento spesso si focalizza alla gestione o al controllo dei sintomi.1
Si adotta un approccio proattivo per prevenire qualsiasi complicanza che possa emergere e viene fatta un’approfondita valutazione clinica al momento della diagnosi iniziale.1
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Razionale del trattamento: con questa malattia, tutte le cellule soffrono dell’inattività dell’enzima alfa-mannosidasi. La logica dell’HSCT in questa situazione è che le cellule donate che producono l’enzima ripopolino i tessuti che le ospitano e trasferiscano l’enzima alle cellule vicine che ne sono carenti.
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